1983年美國(guó)頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規(guī)定：在美國(guó)那些影響少于20萬(wàn)人的**為罕見性**(Rare diseases)。據(jù)此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的**會(huì)嚴(yán)重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫(yī)少藥的困境。據(jù)估計(jì)，全美罕見病人數(shù)接近3000萬(wàn)。

自孤兒藥法案頒布以來(lái)，孤兒藥進(jìn)入了發(fā)展的快車道。從當(dāng)初只有十幾款罕見病用藥，到今天已有600多個(gè)孤兒藥獲批。34年來(lái)，在解決罕見病用藥的難的問題上，孤兒藥法案立下了汗馬功勞，但考慮到罕見病種類龐雜、病理機(jī)制復(fù)雜、患者零星分布等特點(diǎn)，孤兒藥產(chǎn)品的研發(fā)仍然面臨著很大的挑戰(zhàn)。

隨著生物學(xué)、醫(yī)學(xué)的進(jìn)步以及商業(yè)機(jī)會(huì)的的出現(xiàn)，藥企普遍將孤兒藥納入企業(yè)產(chǎn)品戰(zhàn)略的一部分。由此，F(xiàn)DA下屬的孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室(Office of Orphan Products Development， OOPD)接收孤兒藥資格認(rèn)定申請(qǐng)數(shù)目連年攀升。比如，2016年OOPD接收新的孤兒藥資格認(rèn)定申請(qǐng)568個(gè)，這是2012年的兩倍多；同時(shí)，2016年OOPD認(rèn)定孤兒藥資格333個(gè)，這比2012年的1.5倍還多。

近期，OOPD公布了2012-2016年間孤兒藥資格新申請(qǐng)(New Requests)、修改再申請(qǐng)(Amended Requests)、和認(rèn)定(Designation)的數(shù)目。近5年FDA接收孤兒藥資格申請(qǐng)與認(rèn)定數(shù)目如圖1所示。新申請(qǐng)數(shù)目平穩(wěn)增長(zhǎng)，年平均增長(zhǎng)率約為20%；修改再申請(qǐng)的數(shù)目維持在150個(gè)左右。相應(yīng)地，認(rèn)定的數(shù)目也穩(wěn)步增長(zhǎng)，年平均增長(zhǎng)率約為15%。近5年FDA接收孤兒藥資格申請(qǐng)與認(rèn)定數(shù)目趨勢(shì)如圖2所示。

盡管，OOPD已經(jīng)認(rèn)識(shí)到孤兒藥資格申請(qǐng)會(huì)不斷增加，并為此做了種種準(zhǔn)備，但是激增的申請(qǐng)文件紛至沓來(lái)，很快就超出了OOPD的受理能力，申請(qǐng)文件出現(xiàn)堆積拖延的問題。

新形勢(shì)下，F(xiàn)DA正致力于建立一個(gè)更科學(xué)有效、可預(yù)測(cè)的現(xiàn)代化流程來(lái)批準(zhǔn)對(duì)罕見**的**有效的**。孤兒藥資格審批則成了此次現(xiàn)代化流程改造的突破口。

作為這項(xiàng)新計(jì)劃的一部分，截止2017年9月21日，F(xiàn)DA將對(duì)所有超過120天的孤兒**資格認(rèn)定申請(qǐng)完成審查。對(duì)于此后收到新的孤兒**資格認(rèn)定申請(qǐng)，F(xiàn)DA承諾將會(huì)在90天內(nèi)100%進(jìn)行答復(fù)，以后FDA將會(huì)堅(jiān)持90天這一時(shí)間期限。組織的調(diào)整、流程的改進(jìn)以及對(duì)這些關(guān)鍵產(chǎn)品的新承諾將確保申請(qǐng)批件不再產(chǎn)生積壓。

為了實(shí)現(xiàn)上述計(jì)劃，F(xiàn)DA將創(chuàng)建一個(gè)“SWAT”小組，它由一些**精干的OOPD審查人員組成，專門處理孤兒藥資格認(rèn)定申請(qǐng)事宜。FDA其它機(jī)構(gòu)，比如藥品評(píng)價(jià)和研究中心(CDER)、生物學(xué)評(píng)價(jià)和研究中心(CBER)以及兒科**辦公室(Offices of Pediatric Therapeutics) 也會(huì)在合適的時(shí)機(jī)參與到孤兒藥資格認(rèn)定評(píng)審中來(lái)，以確保能夠按照時(shí)間節(jié)點(diǎn)完成孤兒藥資格認(rèn)定工作。

FDA的“90天計(jì)劃”，將*終成為孤兒藥資格認(rèn)定申請(qǐng)的評(píng)定時(shí)限。OOPD的升級(jí)舉措將保證孤兒藥資格審批的時(shí)效性，這將為藥企提供更可靠的預(yù)期，并*終減少與孤兒**開發(fā)相關(guān)的時(shí)間和成本。